A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) tem hoje, 7 Maio 2026 Donidalorsen (Dawnzera) aprovado para uso em pacientes 12 anos e mais com angioedema hereditário (AEH) para prevenir ataques de angioedema. Angioedema hereditário (HAE) é uma condição herdada caracterizada por uma deficiência ou disfunção do C 1 Proteína inibidora. Isto pode levar a inchaço em torno do corpo e dores de estômago. Estes ataques podem ser potencialmente fatais quando o inchaço ao redor da garganta pressiona contra as vias aéreas. O Donidalorsen atua inibindo a produção de kallikreína plasmática, reduzindo assim os níveis de bradikinina na corrente sanguínea. Isto ajuda a prevenir os sintomas associados ao angioedema hereditário (EHA). O Donidalorsen é administrado como injeção de uma caneta pré- cheia sob a pele.
Num estudo principal, o donidalorsen reduziu significativamente o número de ataques em pessoas com angioedema hereditário em comparação com o placebo. O estudo principal envolvido 91 pacientes de 12 anos de idade com angioedema hereditário. Os pacientes receberam donidalorsen ou cada 4 semanas ou cada 8 semanas, ou placebo. Após 24 semanas, o número médio de ataques por mês foi de cerca de 0.4 em pacientes tratados com donidalorsen cada 4 semanas e por aí 1 ataque para aqueles que receberam Dawnzera cada 8 semanas. Isto foi menor comparado com o que se passava ao redor 2.3 para aqueles que receberam placebo. O Donidalorsen também mostrou melhorar a qualidade de vida dos pacientes, com base num questionário validado que avalia como os sintomas afetam a vida diária.
Julian Beach, Diretor Executivo da MHRA, Qualidade da Saúde e Acesso, disse. їEsta aprovação fornece uma nova opção de tratamento para pacientes com idade 12 anos e mais velhos vivendo com angioedema hereditário, uma condição herdada que pode causar ataques de inchaço recorrentes e impacto significativo na vida diária. .Como com todos os medicamentos, continuaremos a monitorar de perto a segurança e eficácia do donidalorsen, pois é usado mais amplamente.. Os efeitos secundários mais comuns com Dawnzera (que podem afetar mais do que 1 em 10 pessoas) são:.
Reações onde a injeção é dada. Os sintomas podem incluir vermelhidão, alteração na cor da pele, dor, prurido, endurecimento, hematoma (sangue sob a pele no local da injeção), hematomas, escalada da pele, reação alérgica ou inchaço. Testes de sangue mostrando alterações no fígado. Para a lista completa de todos os efeitos secundários relatados com este medicamento, consulte a Seção 4 do PIL ou do SmPC disponível no site do MHRA.
A aprovação foi concedida em 07 // 2026 para Otsuka Pharmaceutical Holanda B.V. Este produto foi enviado e aprovado através do Procedimento de Reconhecimento Internacional (IRP). Mais informações podem ser encontradas no Resumo das Características do Produto e Folhetos de Informação do Paciente que serão publicados no site de Produtos MHRA dentro 7 dias de aprovação.
A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) é responsável por regular todos os medicamentos e dispositivos médicos no Reino Unido, garantindo que eles funcionam e estão aceitávelmente seguros. Todo o nosso trabalho é apoiado por julgamentos robustos e baseados em fatos para garantir que os benefícios justificam quaisquer riscos. O MHRA é uma agência executiva do Departamento de Saúde e Assistência Social. Para informações de mídia, por favor entre em contato com newscentre@mhra.gov.Reino Unido ou ligue 020 3080 7651.
